细胞质量检测技术公共服务平台

刘沐芸

中国（深圳）综合开发研究院 特约研究员

深圳市决策咨询委员会 委员

个体化细胞治疗技术国家地方联合工程实验室 主任

面对个体化细胞治疗、基因治疗和其它一些先进治疗方法，除了时不时的个案报导，我们要如何评价这些新一代个体化治疗方法的真实进展呢？

通过对过去15年学术期刊报导的这些先进的个体化治疗临床研究以及不同国家对这些先进治疗方法基金资助的情况进行跟踪，要真正评价究竟哪些人以及有多少人从这些疗法的进展中获得了益处，或许不能只看发表文章的数量和国家基金支持的力度，而要看这些国家基金支持的项目和发表文章的结果有没有推动形成一个新的生意流或者一个新产业。

从这一方面来看，个体化治疗的真实进展可能还不能算是成功，目前只能归为科学研究上的成功，还没有形成一个以个体化治疗为核心的新产业；因为只有形成了一个新产业，或者说以类似工业化的大规模标准化流程实现个体化技术，才可以令所有有需要的人获得益处，实现病有良医，建设高质量现代化产业体系。

可能，乍一看“大规模、个体化技术”会显得有些矛盾，但其实细想之后，并没有矛盾， 因为任何一项研究成果成为改变世界的产品，需要工程化的思路（Engineering Principles），应用工业化的方法（Industrialization），将研究成果“固化”为可稳定、标准、持续供应的产品，也就是前面讲的“大规模、个体化技术”（Mass Customization）。

例如，世界著名的CAR-T疗法，虽然具有突破性疗效，但目前却缺乏可持续性——价格昂贵，生产困难无法标准化、规模化，交付链条繁琐。因此，我们需要构建一个可以支持个体化疗法大规模定制、交付的新产业基础设施。

美国FDA预期到2025年，每年会批复10-20个先进疗法上市，中国药监局没有如此明确的承诺，但目前正在开展的先进疗法IND也有近30个了。未来还会不断有新的先进疗法提交IND申请，据美国再生医学产业联盟的年度报告，目前全世界有1000+多项IND临床研究在进行中，有60000+不同适应症的患者参与这些临床研究。可以设想，如果没有配套的新产业基础设施以工业化手段简化生产、优化交付并降低成本，这些临床研究项目的开展可能都会面临困难。

因此，国际一些大的生物科技公司和药厂也开始关注细胞治疗、基因治疗等一些先进治疗，虽然为数还不太多。但这些具有成功产业经验的大药厂、大生物公司的行为却具有一致性，就是从细胞治疗、基因治疗等个体化疗法所需要的基础设施开始，这也应验了那句老话——成功的人具有相通性。他们看到，这些个体化治疗研究成果的产品化，需要配套新一代的基础设施，孵化新一代的医疗卫生体系，个体化的先进治疗产品才能大规模、标准化、持续地实现交付。从2019年的几件事可见一斑。

-   哈佛大学、MIT和几家生物公司、药厂联合区域医院、麻省行业协会在波士顿修建了区域细胞制备中心；

-   一些传统的医药类的CMO（Contract Manufacturing Organization）机构为了获得其再生医学产品比如CAR-T的“代工”能力，着手收购一些“病毒生产”领域专业公司，因为标准化的“病毒”是很多细胞治疗、基因治疗产品所必须的通用生产平台；

-   还有一些CMO机构则通过联合一些行业细分领域的专业小能手，比如个性化供应链软件、温控运输和物流系统等，建立可以支撑其细胞制备网络以实现再生医学产品的全球生产和交付。

这些行业“大佬”的动作和行为表明了细胞治疗的行业风向标：通过联合系列行业小能手共同布局新的产业设施，打通具有突破性疗效细胞治疗相关的生产、物流、运输和交付等关键环节，确保细胞治疗研究成果的产品化——保证这些先进治疗具有稳定、可持续的可及性，而不仅仅是关注先进治疗技术本身。因为，这些具有成功产业经验的大药厂、大生物科技公司知道，新的研究成果如果没有新设施配套就无法推动新医疗体系的变革完成。而新的产业设施不仅是硬设施、硬件的投资建设，更重要的是专业知识和行业洞见等软设施、软体系的积累和沉淀。

联合具有不同专业能力的行业专家共同构建一个创新联合体打造新产业设施是一个高效的实施路径，大药厂和大公司提供硬资源，行业小能手贡献软知识，优势互补而又精简高效。不是说大药厂和大公司无法形成专业积累和行业洞见，但需要时间和反复的试错。而对这些成功的行业大佬来说，时间才是最宝贵的资源。所以，与若干行业小能手合作是成功的首选。

因此，地方部署发展新兴产业，打造新产业设施，建立完善的硬设施将链条上若干节点的行业小能手进行组织、聚集，将是一个高效的实施路径。只关注专业能力和行业积累，而没有必要区分“大”和“小”。因为这本身就是一个过去不存在新领域，成熟大企业的成功是基于已经存在的人们熟知的、成熟稳定的行业和商业模式，但这些成功大企业的成功经验和模式能直接复制到一个过去不存在的新兴行业吗？

而掌握一个专业技能或专业成果开启一个新的细分领域则是“小”公司天生的基因和驱动力，因为如若没有过硬的专业成果，就不会有创业这个具体行为。因此，建设新产业设施需要配套新的决策体系，如果惯性选择有实力的大公司，未来面临专业缺乏的不确定性成本将会更高。

最近有个案例就是很好的说明，这里不涉及招标遴选的具体过程以及过程的合法性，只以一个旁观者，从决策惯性的角度谈谈如何选择合作伙伴。负责项目的部门在选择环评单位时，不管从哪一个维度，比如主要领导的决策风险、决策外部性、决策可信度等，选择具有国家名头的大院、大所都是一个优化选项，或者至少是一个不会引发议论的决策。但最后没想到的是，一个国家级的环评院所竟然出具一份抄袭的环评报告，直至公示环节才被发现漏洞百出。表明，因为对具有国家名头的大院、大所的一种惯性思维，导致了报告公示前实质审查的松懈，才会发生存在明显抄袭痕迹却进入公示环节然后撤回的事情。更高的成本由此发生。

回到我们的新产业设施搭建，新产业体系构建，我们要规避这种决策惯性，对现有产业中“大”的依赖。因此，我们需要选择具备新产业发展核心能力的专业“小”能手合作，比如能够实现细胞质量即时检验、放行的质量检测机构，能够实现规模化细胞智造的自动化生产先进细胞治疗的研发型“小”创业公司，能够实现细胞治疗、基因治疗等先进治疗产品“CRO”（合同研究）、“CMO”（合同生产）的创业机构。据美国先进细胞智造报告测算，“端到端”的自动化制备系统的投产应用，将在极大提高细胞治疗、基因治疗等先进治疗产品质量，保障患者安全的同时，直接成本降低20%-30%。

但这些成果都被“小”的创业公司掌握。谁又知道，这些今天的“小”公司不会是下一代的大公司、大企业呢？

当然，让熟知成熟产业的大众理解新技术、新成果、新产业和小公司是创业者的职责之一。还得让临床应用这些先进治疗产品的医护团队理解，细胞治疗如何发挥作用，如何开具处方，如何在需要的时间内交付使用等等具体的细节和流程。因为个体化细胞治疗产品无法像其他成药那样在医院的药房随时“等待”医生的处方。

因此，建设一个支持细胞治疗、基因治疗等先进治疗产品的产业设施和体系将技术提供方、医院、物流、患者等联通起来，标准化、数字化、自动化将是趋势。

目前，越来越多的肿瘤、罕见病、包括此次突发的COVID-19等重大疾病患者通过细胞治疗、基因治疗等先进疗法改变命运。但要让更多、甚至每一个有需要的患者都能接受改变命运的先进治疗，我们就需要组织“技术+智造+检测”创新联合体建设产业新基建，通过工业化的路径实现个体化治疗的大规模生产，一个新兴产业将由此崛起！