细胞质量检测技术公共服务平台
刘沐芸
中国（深圳）综合开发研究院 特约研究员
个体化细胞治疗技术国家地方联合工程实验室 主任
2011年8月，“新英格兰医学”杂志和“科学”杂志同时报道了“应用基因工程改造的T细胞连环杀手清除了慢性淋巴细胞白血病患者体内的肿瘤细胞”，该项个体化免疫细胞试验性治疗成果，是自上世纪70年代尼克松总统“向肿瘤宣战”以来，在肿瘤治疗方面取得的革命性研究成果。这种“基因工程改造的个体化免疫细胞”就是今天我们广为熟知的“可以治愈白血病的嵌合抗原受体T细胞（Car-T）技术”。
从此，个体化细胞治疗进入快速发展时期，不时有个体化免疫细胞治疗突破性研究成果公布，致力于将Car-T等技术进行临床转化的生物公司和研发团队也如雨后春笋般出现了。但至今，这些具有革命性疗效的个体化细胞治疗技术／产品，却仍无法大规模进入临床成为医生手边像药品那样随时可用、能治疗疑难疾病的临床工具。
“临床医学的发展是这样的一个过程，昨天不敢想，今天谨慎行，明天常规用。”从“不敢想”到“常规用”的过程，除了需要回答科学问题、解决伦理障碍和政策法规外，我们还需要建设与之配套的产业基础设施，有利于创新研究成果向临床工具转化，这就是政治局会议的精神——发展新兴产业，需要配套新兴基础设施建设先行。
当研究突破来临时，如具有革命性临床疗效的CAR-T治疗要进入临床，成为医生手边可用的临床工具，与个体化、精准性细胞治疗技术特性相匹配的产业基础设施必不可少。就如同，信息科技要成为我们日常提速增效的常用品并形成庞大体量的信息科技产业，需要建设大量基站等基础设施以保障信息技术不同应用场景的实现；在实现成果产品化、带来便利的同时，也形成了一批信息经济时代的中国国家企业，如华为、中兴通讯、腾讯等；要发展现代电商服务业，我们必须建设四通八达的海、陆、空交通网络作为高效物流配送的基建设施，将全世界的供需进行有效的实时对接。
步入细胞治疗时代，过去相当长时间支撑现代医学的研究方法、评价体系和临床转化的基础设施，都面临着新技术突破伴随成果转化的基建新需求。细胞治疗时代，将寻求治疗的方向从外界转回到人体本身——高效解决临床难题的工具都蕴含在人体自身的细胞资源内！从第一个参与临床实验性治疗的“恶性黑色素瘤患者”超过10年的无瘤生存，到“柏林病人”艾滋病的治愈，再到Emily Whitehead“恶性淋巴细胞白血病”的痊愈……从不断公布的令人振奋的研究成果中，我们看到，发挥关键性治疗作用的源头资源是我们人体自身的细胞资源。但这些具有革命性疗效的成果如何能快速进入临床发挥治病救人的作用呢？
作为全球新药审评风向标的美国FDA也不时传来给个体化细胞治疗授予“突破性疗法”的新闻。但这些具有革命性临床疗效的个体化细胞治疗技术却没有一个可以像如今的制药工业一般，新药一旦批复上市即刻就成为临床医生的诊疗利器，大大提高临床治疗效果，可以直接反映出临床医学的重大进步。比如免疫抑制剂一经上市，就大大改变了器官移植的临床预后，使器官移植成为重要的临床治疗手段之一；而为什么个体化细胞治疗技术／产品在实验室研究中取得如此突破性的疗效，却无法快速进入临床用于重大疾病的治疗呢？
发展一个新产业，除了技术的突破、伦理障碍的扫除和政策法规的指引，我们还需要有与之配套的基础设施作为不可或缺的转化支撑；对于个体化细胞治疗来说，就需要“1库1中心1平台”（综合细胞库+区域细胞智造中心+细胞质量检测平台国家网络）这一基础设施的建设和助力。
Carl June在轰动世界的临床研究成果公布之后的2年，面对每年成千上万排队等待治疗的患者，在《自然》杂志上撰文讲到，“挽救生命的免疫治疗需要规模化的生产线”，虽然这种治疗方法可以清除过去任何治疗方法都束手无策的肿瘤细胞，但至今由于“手工操作”而无法大规模应用到临床抢救以挽救更多生命；并认为目前该技术进入临床成为常规手段的关键瓶颈不在于技术本身，而在于这个技术实现所需要的临床级细胞是否可以规模化、标准化生产制备。
北科生物设计、建设的“1库+1中心+1平台”（综合细胞库+区域细胞智造中心+细胞质量检测平台），经过多年研究及实践证实了细胞产业新基建的可行性和经济性，兼顾了前述提及的产业发展所需的成本和效率。与一定半径内的医疗机构形成互联互通，依托细胞产业新基建，建立以适应症为核心的个体化细胞治疗技术应用示范中心，为“高、精、尖”的个体化细胞治疗技术成为医生手边可用的临床工具提供了物理可及性与临床质量保障，让每一个有需要的病患与家庭可以获得安全、有效的精准性、个体化细胞治疗技术，改变现状与重塑未来。
经过多年的研究实践，北科生物的细胞产业新基建不仅探索出了兼顾安全、质量和规模效率的生产模式，建立了“获得标准化、优质安全的临床级细胞制剂”的智造平台；还发现了一种治疗严重威胁人类健康的自身免疫性疾病的技术方法，疗效显著，可极大改善临床患者的治疗效果和生存质量，该成果荣获2019年度国家技术发明奖。
因此，我们应当向促进民生幸福的领域拓宽新基建内涵，同步建设细胞产业新基建，通过网络基础设施（5G）结合计算基础设施（数据中心）将分布在各城市的细胞新基建（转化基础设施）进行“并网链接”，形成覆盖全国医疗机构的个体化细胞治疗的工业强基（融合基础设施）——“1库1中心1平台国家网络”，产生系列的数据集成，从疾病的诊断和鉴别诊断、最佳的治疗用细胞类型、给细胞途径和时间窗，到临床疗效、安全和成本等患者临床受益终点，推动个体化细胞治疗进入临床成为安全有效的常规治疗手段，争取人人受益，实现健康中国“病有良医”与高质量产业体系建设的双重目标。
回到文章的开头，虽然不断有具有革命性疗效的个体化细胞治疗技术研究结果公布，即便美国FDA针对个体化细胞治疗技术出台了快速放行审评通路，但由于这些技术多出自研发团队、创业团队或科学家个人，他们具备从科学发现到技术发明的能力与禀赋，但相对欠缺技术发明到产业发展的成果转化尤其是成果产品化配套基础设施和实践经验。
当下，政府树立了“高质量发展高地”与“民生幸福标杆”战略定位，建设细胞产业的新基建“1库1中心1平台国家网络”，通过打造细胞产业的“技术+智造+检测”关键共性转化基础设施，成为国际最富吸引力的细胞领域创新创业积聚之地；在细胞产业链上的各细分领域中打造集结“软、硬件+服务”具有创新能力的若干排头兵企业，并形成“1+N”细胞产业链集群；从而加快个体化细胞治疗技术向临床应用的成果转化，高质量发展，建设健康中国！
