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刘沐芸

中国（深圳）综合开发研究院 特约研究员

深圳市决策咨询委员会 委员

个体化细胞治疗技术国家地方联合工程实验室 主任

美国时间10月22日，FDA正式批复瑞德西韦上市，用于治疗Covid-19。

虽然WHO公布其“大团结”临床研究结果显示，瑞德西韦似乎对Covid-19并没有显著的临床益处。但FDA仍基于NIH资助的临床研究结果和Gilead的其它2项临床研究结果批复该药上市。

NIH的临床研究结果显示，瑞德西韦能帮助患者更快恢复，而Gilead组织的研究也显示相似的结果，患者在用药5天时，中度病情的患者更快好转，但当患者用药10天时，治疗组和安慰剂组则没有显著差异。

那我们来看看这几项临床研究结果。

因此，FDA基于NIH组织的这项随机、双盲、安慰剂对照临床研究结果，批复其上市治疗Covid-19。

另一方面，研究设计非常关键，有时无效可能和研究方案设计，首要目标和次要目标的设定有关。奠定关键性数据基础的NIH临床研究设计采用的是适应性研究设计方法（Adaptive Covid-19 Treatment Trial），因为Covid-19是一个全新的疾病，对病情的发生、发展、恶化需要有个了解的过程，中间观测点的确定也需要逐步了解、掌握，而不能按照“成熟、稳定的疾病”研究进行方案设计。而适应性临床研究设计的特点就是，研究方案制定时，可以基于对疾病的初步了解设定可能的变量，并在实践中进行相应变更。

这是我们从中获得的一点儿启发，针对全新疾病的新药开发，其研究设计思路需要与时俱进的动态适应性调整。