细胞质量检测技术公共服务平台

刘沐芸

中国（深圳）综合开发研究院 特约研究员

个体化细胞治疗技术国家地方联合工程实验室 主任

或者说，总书记点名的是哪些干细胞呢？应该是“安全有底线、疗效有证据、质量能保证”的干细胞。

那我们来看看，怎样才能达到这些标准呢？

l生产场地要求。干细胞制剂的制备应当符合《药品生产质量管理规范》（GMP）的基本原则和相关要求，须有第三方提供的洁净环境测评报告，洁净度符合细胞制备要求。

l干细胞来源是否合格。因此需要有供者筛选标准，伦理审查可以表明来源是否知情合法。

l干细胞制备过程。主要的原辅料和工艺、质量标准等是否能保障干细胞质量的稳定性和均一性。因此需要提供参与临床研究或体恤应用的干细胞质量检测报告，也就是独立第三方的质量检测报告，表明干细胞制备过程符合GMP规范和质量要求。

l干细胞制剂的运输。由于干细胞是“活”的产品，其生物学特性会受到运输距离、储存条件的影响，因此还必须有完整的干细胞储存、运输和使用的质量体系文件和追溯方案等，确保干细胞的质量经过运输和储存后的稳定性。

l干细胞安全性和有效性的研究评价。当然不能只是体外试验，需要有第三方具有GLP资格的机构提供的安全性评价研究报告，表明良好的安全性。有效性研究则需要与候选适应症接近的动物模型研究评价，不能说适应症是新冠病毒导致的重症肺炎，却提供一个关节炎局部用细胞的评价。

为什么要对干细胞的制备过程有这么严格的要求呢？这是因为干细胞是“活”的生物制剂，细胞制备过程中小的偏差都会对终产品质量产生大的影响，以致影响到临床应用的安全性和有效性。这些小偏差就包括上述要求的原辅料质量、场地洁净度等，即便是曾经产生过一次良好的研究效果，但批量化制备过程中仍须严格监管和校验才能保障终产品质量的稳定性和均一性。

为此，虽然疫情紧急，但不同国家都将包括干细胞列入高监管目录并制定“良好的生产规范”（GMP），世界卫生组织也制定了类似的规范用于指导国际突发公共卫生事件期间紧急治疗药物的采购。从干细胞的生产者来讲，也应该制定一套能有利于保障产品质量稳定性、均一性和合规性的质量管理框架，并一目了然可供监管部门、临床医生甚至是接受体恤治疗的患者明确判断产品的质量。如我国的法规要求，干细胞企业要有独立的质量管理部门，医疗机构要有独立的临床质量管理部门等。即便情况紧急，但用于临床治疗干细胞的核心仍然是质量合格达标，而不具备前述管理办法要求的任何一项，都应一票否定。

目前，我国还未有成功获批上市的干细胞制剂，因此通常会用干细胞这个通用性名称进行介绍，但并不意味着每一种干细胞制剂或每一个干细胞公司都具备进入临床治疗或研究的科学性与正当性。正如周琪院士在2月15日的国务院联防联控新闻发布会上所说，“今天在应对新型冠状病毒肺炎时，都期待新药的出现，但新药的研发是要有关键的步骤的，现在科技部等部门都面向新冠肺炎的新药开启了绿色通道。但是科学的事情含糊不得，不能降低标准，要用科学的标准完成研发步骤。” 

因此，我们在紧急情况下，仍应坚守 “体恤治疗”的初心和使命——是抢救患者；选择干细胞技术的标准必须是“科学依据和法规要求”，而不应该有其它标准。因为，干细胞“体恤治疗”和临床研究不同的是，“体恤治疗”是直接用于患者的抢救治疗，治疗成功与否关乎的可能是一位具体患者的“生与死”。

可以说，细胞技术将是人类未来治疗疾病很重要的治疗方法之一，我国也开放了干细胞新药研究和临床研究备案的正规渠道，目前我国也有数十项临床研究项目成功备案开展，最终将有合格合规、安全有效的干细胞产品走向临床；我们要杜绝给任何利用紧急状态下的“体恤应用”而“偷工减料”的干细胞制剂或其它药品以“可乘之机”，才能不辜负总书记的点名。

“人类战胜大灾大疫离不开科学发展和技术创新。提高治愈率、降低病亡率，最终战胜疫情，关键要靠科技。越是面对这种情况，越要坚持向科学要答案、要方法。”